Un super trapianto di staminali per curare la sclerodermia

Fonte : Corriere della Sera Salute –

Adriana Bazzi

Si distrugge il midollo osseo del paziente per poi trapiantare le sue cellule staminali «purificate». Una nuova possibilità per la malattia della «pelle dura»

Nel futuro dei malati di sclerodermia ci potrebbe essere una nuova terapia con cellule staminali, molto più efficace della ciclofosfamide, il farmaco immunosoppressore che, a oggi, rappresenta l’unico trattamento per questa grave malattia autoimmune che parte dalla pelle (sclerodermia, infatti, significa “pelle dura”), ma nelle sue forme più gravi coinvolge anche gli organi interni, polmoni soprattutto (colpisce infatti il tessuto connettivo) e può portare a morte (e la prognosi non è cambiata negli ultimi quarant’anni). La buona notizia arriva da un lavoro, appena pubblicato sul New England Journal of Medicine, a firma di ricercatori americani e canadesi di 26 università e istituti, fra cui il National Institute of Allergy and Infectious Disease (NIAID), guidato da Anthony Fauci, che lo ha finanziato.

La patologia

La sclerodermia è una malattia autoimmune in cui l’organismo produce anticorpi che aggrediscono i suoi stessi tessuti: la pelle in questo caso, ma anche altri organi interni. Per arginare questo fenomeno non c’è altra soluzione che frenare il sistema immunitario in modo che riduca la produzione di questi autoanticorpi, per esempio con farmaci immunosoppressori, come la ciclofosfamide, ma con tutti gli inconvenienti che questo comporta, primo fra tutti la suscettibilità alle infezioni.

Il trattamento

Il trattamento, sperimentato nello studio del New England, va nella stessa direzione, ma in maniera molto più aggressiva e con risultati migliori. Nella prima fase dello studio , i ricercatori hanno sottoposto 36 pazienti con forme gravi di malattia (sclerosi sistemica diffusa e coinvolgimento di polmoni e reni) a un trattamento che prevedeva la somministrazione di una chemioterapia ad alte dosi e l’irradiazione totale dell’organismo in modo da distruggere tutto il loro midollo osseo (è qui infatti che vengono fabbricate le cellule che poi producono gli auto-anticorpi distruttivi). Nella seconda fase hanno somministrato ai pazienti le loro cellule staminali emopoietiche (cellule non ancora completamente differenziate, “pluripotenti”, da cui hanno origine tutte le cellule del sangue e del sistema immunitario) prelevate in precedenza e private di quelle “difettose” responsabili della produzione di “autoanticorpi”. Le nuove cellule sono andate a ripopolare il midollo e hanno cominciato a produrre cellule del sistema immunitario, “normali”.

I risultati

Fase tre: i ricercatori hanno confrontato i risultati, a sei anni dal trattamento, con quelli ottenuti in altri 39 malati che avevano ricevuto soltanto il trattamento con ciclofosfamide. Conclusione: i pazienti sottoposti al nuovo trattamento (in termine tecnico si chiama mieloablazione con trapianto autologo di cellule staminali) hanno avuto maggiori percentuali di sopravvivenza e hanno ridotto il ricorso a terapie immunosoppressive dopo la cura. Un dato fra tutti: la sopravvivenza, dopo sei anni, è risultata dell’86 per cento fra i pazienti sottoposti al trapianto e del 51 per cento per chi aveva seguito la terapia con ciclofosfamide. «Questi dati dimostrano che malati con sclerodermia e prognosi negativa – ha commentato Keith Sullivan del Duke University Medical Center di Durham, Carolina del Nord, e principale autore dello studio – possono migliorare e vivere più a lungo, con una buona qualità della vita».

Gli effetti collaterali

Certo, ci sono anche effetti collaterali di questa terapia, peraltro attesi, come un aumento delle infezioni o anemie (il midollo osseo, infatti produce anche globuli rossi che servono per l’ossigenazione del sangue) , ma i risultati positivi a lungo termine sono risultati superiori a quelli negativi a breve termine . Ha commentato Anthony Fauci del NIAID: «Questo studio conferma che il trapianto di cellule staminali deve essere considerato un potenziale trattamento per le persone con sclerodermia grave».

Sclerodermia Unit

La sclerodermia è una malattia rara e interessa, in Italia, 25 mila persone, soprattutto donne (l’anno scorso è stata inserita nell’elenco delle malattie rare stabilite dai Lea, i livelli minimi di assistenza) . Nel nostro Paese si stanno diffondendo le Scleroderma Unit, volute dal Gils, il Gruppo italiano per la Lotta alla Sclerodermia, dove il paziente viene preso in carico con un approccio multidisciplinare. A loro ci si può rivolgere per avere informazioni sulle nuove terapie.